Trong một sự kiện gần đây, thông tin về việc 20 trẻ em mắc bệnh teo cơ tủy tham gia thử nghiệm một loại thuốc có giá trị lên đến hơn 50 tỷ đồng mỗi liều đã thu hút sự chú ý của cộng đồng. Đây là một bước tiến quan trọng trong việc nghiên cứu và phát triển các phương pháp điều trị cho những bệnh nhân nhỏ tuổi mắc bệnh hiếm gặp này.
Loại thuốc được thử nghiệm, có tên là Zolgensma, được biết đến với giá trị lên tới 50 tỷ đồng cho mỗi lần sử dụng. Đây là một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới, được thiết kế để điều trị bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền nghiêm trọng ảnh hưởng đến khả năng vận động của trẻ em.
Theo thông tin từ bác sĩ Vũ Chí Dũng, sau khi sử dụng thuốc, một số trẻ đã có thể đi lại được, trong khi những trẻ khác cũng cho thấy sự cải thiện đáng kể về khả năng vận động. Điều này mang lại hy vọng cho nhiều gia đình có trẻ mắc bệnh này.
Thử nghiệm lâm sàng này được thực hiện vào năm 2022, với sự tham gia của Bệnh viện Nhi T.Ư, nơi đã đóng góp vào nghiên cứu thuốc này. Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia vào nghiên cứu toàn cầu, và kết quả thử nghiệm đã được hoàn tất vào cuối tháng 5 vừa qua. Trong tổng số 127 trẻ tham gia thử nghiệm trên toàn thế giới, Việt Nam có 20 trẻ em.
Thuốc Zolgensma hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào trong tế bào thần kinh tủy, từ đó giúp cải thiện tình trạng bệnh. Sau khi hoàn thành giai đoạn thử nghiệm, 20 trẻ em sẽ được theo dõi trong 5 năm tiếp theo để đánh giá hiệu quả lâu dài của thuốc.
Thử Nghiệm Lâm Sàng Mở Ra Cơ Hội Mới
Bác sĩ Dũng cho biết, thử nghiệm lâm sàng này chủ yếu dành cho trẻ em trên 2 tuổi. Zolgensma, được phát triển bởi một tập đoàn dược phẩm lớn, đã được FDA Mỹ phê duyệt từ tháng 5 năm 2020 cho nhóm trẻ dưới 2 tuổi. Đây là một trong những loại thuốc có giá cao nhất trên thế giới, với mức giá lên tới 2,1 triệu USD cho mỗi liều.
Vào năm 2021, Bệnh viện Nhi T.Ư đã ký kết một thỏa thuận với một công ty dược phẩm để tăng cường chăm sóc cho bệnh nhân mắc bệnh teo cơ tủy, trong đó bao gồm việc cung cấp thuốc Zolgensma miễn phí cho 10 trẻ em dưới 2 tuổi. Tại Việt Nam, đã có 46 trẻ em dưới 2 tuổi tại các bệnh viện lớn được sử dụng loại thuốc này thông qua các chương trình viện trợ.
Tại diễn đàn Đổi mới sáng tạo trong y tế, các chuyên gia cũng đã nhấn mạnh vai trò của trí tuệ nhân tạo trong việc triển khai các thử nghiệm lâm sàng. Các đơn vị công nghệ trong nước đang phát triển các phòng thí nghiệm AI để hỗ trợ nghiên cứu, giúp rút ngắn thời gian và tăng cường khả năng tiếp cận thuốc mới cho bệnh nhân.